Une nouvelle technique de thérapie génique a donné des résultats prometteurs pour la santé auditive : des chercheurs sont parvenus à corriger, chez des souris, une surdité d’origine génétique. Ces résultats sont encourageants pour de futurs essais cliniques chez l’homme.

Publication Optical Center, rédaction par Manu Gosselinois 26.02.2019 - 12h38

Quelle est l’origine de la surdité des souris ?

Une surdité d’origine génétique est difficilement soignable, voire impossible. De nombreux chercheurs venant d’institutions françaises et américaines ont cependant réussi à soigner un problème d’audition chez des souris. Leur particularité est que celles-ci présentaient une surdité congénitale liée à l’absence d’un gène. Leur guérison est une première mondiale. Les souris présentaient la mutation génétique DFNB9, une forme de surdité humaine qui représente 2 à 8% des cas de surdités génétiques. Les personnes souffrant de cette mutation sont sourdes profondes et dépourvues du gène codant pour l’otoferline, une protéine essentielle à la transmission de l‘information sonore. Il s’agit du cas le plus fréquent d’assourdissement présent dès la naissance et d’origine génétique.

Comment le problème d’audition a-t-il été corrigé ?

Pour le moment, seule l’utilisation d’implants cochléaires insérés dans l’oreille permettait de pallier cette anomalie. Mais pour soigner la surdité de ces souris, les chercheurs ont « remplacé » le gène défectueux responsable de l’incapacité du rongeur à entendre par un gène sain. Ils ont ainsi injecté ce gène thérapeutique codant la protéine manquante et les souris ont retrouvé une audition quasi-normale après deux semaines. Cette expérience entre dans le cadre de la thérapie génique, soit la manipulation des gènes.

Quel est l’avenir pour ce type de surdité ?

Les résultats de ces recherches font aujourd’hui l’objet d’une demande de brevet sur le transfert de gène local dans la cochlée. Cette technique de correction d’une surdité installée depuis le fœtus est en effet la seule façon de corriger cette anomalie auditive génétique et ongénitale. La prochaine étape sera l’essai de thérapie génique sur l’humain. Les scientifiques entretiennent l’espoir d’étendre cette réussite à d’autres formes de surdités, liées à d’autres gènes. Dans la mesure où 60 à 80% des cas de déficience auditive sont d’origine génétique, elle serait potentiellement soignable grâce à cette méthode.